轉基因動物是一種個體表達反應系統(tǒng),代表了當今時代藥物生產的最新成就,也是最復雜、最具有廣闊前景的生物反應系統(tǒng)。就通過轉基因動物家畜來生產基因藥物而言,最理想的表達場所是乳腺。因為乳腺是一個外泌器官,乳汁不進入體內循環(huán),不會影響到轉基因動物本身的生理代謝反應。從轉基因動物的乳汁中獲取的基因產物,不但產量高、易提純,而且表達的蛋白經過充分的修飾加工,具有穩(wěn)定的生物活性,因此又稱為“動物乳腺生物反應器”。所以用轉基因牛、羊等家畜的乳腺表達人類所需蛋白基因,就相當于建一座大型制藥廠,這種藥物工廠顯然具有投資少、效益高、無公害等優(yōu)點。
從生物學的觀點來看,生物機體對能量的利用和轉化的效率是當今世界上任何機械裝置所望塵莫及的。因此,通過轉基因動物來生產藥物是迄今為止人們所能想象得出的最為有效、最為先進的系統(tǒng)。
轉基因動物的乳腺可以源源不斷地提供目的基因的產生(藥物蛋白質),不但產量高,而且表達的產物已經過充分修飾和加工,具有穩(wěn)定的生物活性。作為生物反應器的轉基因運動又可無限繁殖,故具有成本低、周期短和效益好的優(yōu)點。一些由轉基因家畜乳汁中分離的藥物蛋白正用于臨床試驗。
目前,我國在轉基因動物的研究領域,已獲得了轉基因小鼠、轉基因兔、轉基因魚、轉基因豬、轉基因羊和轉基因牛。20世紀90年代,國家“863”高技術計劃已將轉基因羊——乳腺生物反應器的研究列為重大項目。
雖然目前通過轉基因動物(家畜)——乳腺生物反應器生產的藥物或珍貴蛋白尚未形成產業(yè),但據國外經濟學家預測,大約10年后,轉基因運動生產的藥品就會鼎足于世界市場。那時,單是藥物的年銷售額就超過250億美元(還不包括營養(yǎng)蛋白和其他產品),從而使轉基因動物(家畜)——乳腺生物反應器產業(yè)成為最具有高額利潤的新型工業(yè)。(來源:《健康時報》 作者曾溢滔系中國工程院院士)